ESPAÑA Salud -  15 de diciembre 2021 - 10:35hs

Demuestran seguridad de la terapia génica en enfermedades neurodegenerativas

Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB, noreste de España) demostraron la seguridad y durabilidad a largo plazo de una terapia génica para enfermedades neurodegenerativas, informa la Universidad.

Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB, noreste de España) demostraron la seguridad y durabilidad a largo plazo de una terapia génica para enfermedades neurodegenerativas, informa la Universidad.

Los investigadores llevaron a cabo un estudio en perros durante siete años para combatir el trastorno metabólico de origen genético muy poco frecuente llamado "Síndrome de Sanfilippo A", a partir de una terapia que consiste en administrar vectores virales adenoasociados directamente al líquido cefalorraquídeo de los animales.

La UAB recuerda que, hasta la fecha, "nunca una terapia génica dirigida al sistema nervioso central de animales mayores se ha demostrado segura y eficiente a lo largo de tanto tiempo".

Los investigadores ya habían conseguido curar a ratones con el síndrome de "Sanfilippo A" mediante la administración de vectores virales adenoasociados que codifican por la sulfamidasa directamente en el líquido cefalorraquídeo.

Para trasladar la terapia a una aplicación clínica en humanos, era necesario testar su viabilidad en animales mayores y, con este fin, el equipo de investigación también demostró que era viable administrar la terapia al líquido cefalorraquídeo en perros mediante un procedimiento quirúrgico rutinario en neurocirugía pediátrica, por vía intracerebroventricular.

El siguiente paso, publicado este mes de diciembre, fue demostrar que esta aproximación terapéutica también es segura, ya que no presenta ninguna toxicidad y mantiene una producción sostenida de la enzima sulfamidasa a muy largo plazo.

Aplicar vectores virales adenoasociados como vehículo para la terapia génica directamente al líquido cefalorraquídeo, que rodea y protege el cerebro y la médula espinal, "es una estrategia prometedora para conseguir que el agente terapéutico se extienda tanto por el sistema nervioso central como por el sistema nervioso periférico", según la Universidad.

Esta administración tiene aplicaciones en el tratamiento de un gran abanico de enfermedades neurodegenerativas y, en particular, de las enfermedades de acumulación lisosómica como la mucopolisacaridosis tipo IIIA como el "Síndrome de Sanfilippo A".

Aunque varios estudios demuestran la viabilidad de esta estrategia, todavía no se tenía conocimiento sobre su seguridad y la durabilidad de la expresión del gen terapéutico a muy largo plazo, añade la Universidad.

FUENTE: EFE